Fibrodisplasia ossificante progressiva, un farmaco riduce le nuove lesioni ossee. Il Gaslini protagonista dello studio
Nel trial di fase 3 OPTIMA, pubblicato su The Lancet, sono state registrate 19 nuove lesioni nel gruppo placebo contro due e una nei gruppi trattati. La sperimentazione ha coinvolto 63 adulti. Negli Stati Uniti il farmaco è stato autorizzato per i pazienti maggiorenni
Un nuovo risultato nella ricerca sulla fibrodisplasia ossificante progressiva, o FOP, porta la firma dell’Istituto pediatrico Giannina Gaslini di Genova. I risultati dello studio clinico di fase 3 OPTIMA, pubblicati sulla rivista scientifica The Lancet, indicano che garetosmab può ridurre la formazione di nuovo osso nei pazienti con questa malattia rara. Il trial ha coinvolto 63 adulti, seguiti per 56 settimane: nel gruppo placebo sono state rilevate 19 nuove lesioni ossee, rispetto a due e una nei due gruppi che hanno ricevuto il farmaco.
La FOP è una patologia genetica che trasforma progressivamente i tessuti molli in osso. La formazione di nuovo tessuto osseo può essere preceduta da episodi infiammatori dolorosi e limitare nel tempo i movimenti, fino a compromettere funzioni essenziali come camminare, masticare e respirare. Garetosmab agisce bloccando l’Activina A, una molecola coinvolta nel processo che porta alla formazione di osso anomalo.
Per il Gaslini, primo autore dello studio è Riccardo Papa, della Unità di Reumatologia e Malattie Autoinfiammatorie diretta da Marco Gattorno. Nell’istituto genovese è stato arruolato e trattato il maggior numero di partecipanti al trial. Il lavoro è stato condotto con il contributo dell’associazione dei pazienti FOP Italia, del Centro di Sperimentazioni Cliniche diretto da Valeria Antenucci e del personale sanitario del Day Hospital.
La ricerca si inserisce in un percorso avviato al Gaslini alcuni anni fa. La precedente Unità di Malattie Rare, guidata da Maja Di Rocco, aveva individuato il potenziale del farmaco e avviato nel 2018 la sperimentazione di fase 2 LUMINA-1. OPTIMA rappresenta il successivo passaggio clinico di questo lavoro, reso possibile dalla collaborazione fra pazienti, ricercatori, ospedali e industria farmaceutica.
Sulla base dei risultati di OPTIMA, il 19 agosto 2026 la Food and Drug Administration statunitense ha autorizzato garetosmab, commercializzato come Pasatru, per ridurre la formazione di nuove lesioni ossee e le riacutizzazioni valutate dai medici negli adulti con FOP. La valutazione riguarda quindi specifici esiti della malattia: i dati non indicano una cura né dimostrano che il danno osseo già formato possa essere invertito. Lo studio, inoltre, è stato condotto su adulti; sicurezza ed efficacia nei pazienti pediatrici non risultano stabilite.
Negli Stati Uniti l’approvazione riguarda gli adulti e comporta anche indicazioni di sicurezza e monitoraggio medico. In Europa, secondo quanto comunicato dalla società sviluppatrice, la domanda di autorizzazione è all’esame dell’Agenzia europea per i medicinali.
La FOP richiede cure coordinate e un’esperienza specifica, perché la malattia coinvolge nel tempo mobilità, autonomia e vita quotidiana. Il risultato pubblicato su The Lancet valorizza il contributo del Gaslini alla ricerca internazionale e mostra il ruolo decisivo delle reti che mettono in relazione competenze cliniche, ricerca e associazioni di pazienti.
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